Diferența cheie – Terapia genică Ex Vivo vs In Vivo
Terapia genică este o tehnică importantă care este utilizată pentru a trata sau a preveni bolile genetice prin introducerea de gene pentru genele lipsă sau defecte. Anumite boli pot fi vindecate prin inserarea genelor sănătoase în locul genelor mutante sau lipsă responsabile de boală. Terapia genică este aplicată mai ales pentru celulele somatice decât pentru celulele germinale și poate fi clasificată în două tipuri majore, numite terapie genică Ex vivo și terapie genică in vivo. Diferența cheie dintre terapia genică Ex vivo și in vivo este că genele terapeutice sunt transferate în culturi de celule in vitro și reintroduse într-un pacient în terapia genică ex vivo, în timp ce genele sunt livrate direct în țesuturile sau celulele pacientului fără a cultiva celulele in vitro în terapia genică vivo.
Ce este terapia genică ex vivo?
Terapia genică ex vivo este un tip de terapie genică care implică modificarea exterioară a celulei unui pacient și reintroducerea acesteia la pacient. Celulele sunt cultivate în laboratoare (în afara corpului pacientului) și genele sunt inserate. Apoi, transformanții stabili sunt selectați și reintroduși în pacient pentru a trata boala. Terapia genică ex vivo poate fi aplicată numai anumitor tipuri de celule sau țesuturi selectate. Celulele măduvei osoase sunt celulele utilizate frecvent pentru terapia genică ex vivo.
Procedura de terapie genică ex vivo
Există câțiva pași majori implicați în terapia genică Ex vivo, după cum urmează;
- Celulele cu gene defecte sunt izolate de la pacient.
- Celulele izolate sunt crescute în culturi în laborator.
- Genele terapeutice sunt inserate sau introduse în culturile de celule crescute folosind vectori.
- Celulele transformate sunt selectate dintre netransformante și crescute.
- Celulele selectate sunt transplantate în pacient.
În terapia genică ex vivo, purtătorii sau vectorii sunt utilizați pentru a furniza gene în celulele țintă. Livrarea de succes a genelor depinde de sistemul purtător, iar vectorii importanți utilizați în terapia genică ex vivo sunt virușii, celulele măduvei osoase, cromozomul artificial uman etc. În comparație cu terapia genică in vivo, terapia genică ex vivo nu implică efecte imunologice adverse. reacții în organismul pacientului deoarece corecția genetică se face in vitro. Cu toate acestea, succesul depinde de încorporarea și expresia stabilă a genei de remediere în corpul pacientului.
Figura 01: Terapia genică ex vivo
Ce este terapia genică in vivo?
Terapia genică in vivo este o tehnică care implică livrarea directă a genelor în celulele unui anumit țesut din interiorul corpului pacientului pentru a trata bolile genetice. Poate fi aplicat la multe țesuturi ale corpului uman, inclusiv ficatul, mușchiul, pielea, plămânul, splina, creierul, celulele sanguine etc. Genele terapeutice sunt introduse de către vectorii virali sau nevirali în pacient. Cu toate acestea, succesul depinde de mai mulți factori, cum ar fi absorbția eficientă a vectorilor purtători de gene terapeutice de către celulele țintă, degradarea intracelulară a genelor din celulele țintă și absorbția genei de către nucleu, capacitatea de exprimare a genei etc.
Figura 02: Terapia genică in vivo
Care este diferența dintre terapia genică Ex Vivo și In Vivo?
Ex Vivo vs terapia genică in vivo |
|
| Terapia genică ex vivo este un tip de terapie genică care se efectuează în exteriorul corpului pacientului. Modificarea genelor se face în afara corpului. | Terapia genică in vivo este un alt tip de terapie genică care se face direct atunci când celulele defecte sunt încă în organism. Genele sunt modificate atunci când sunt încă în interiorul corpului. |
| Izolarea și cultivarea | |
| Celulele defecte sunt izolate și cultivate în laborator. | Celulele defecte nu sunt izolate sau cultivate în laborator. |
| Selectarea transformanților | |
| Transformanții stabili sunt selectați înainte de reintroducere. | Transformanții stabili nu pot fi selectați. |
| Răspuns imunologic advers | |
| Această metodă nu introduce răspunsuri imunologice adverse în corpul pacientului. | Această metodă introduce răspunsuri imunologice adverse în corpul pacientului. |
Rezumat – Ex Vivo vs Terapia genică in vivo
Genele terapeutice sunt introduse în corpul pacientului ca tratament pentru anumite boli. Este cunoscută ca terapie genică și poate fi efectuată în două moduri și anume terapia genică ex vivo și terapia genică in vivo. Diferența dintre terapia genică ex vivo și cea in vivo este că inserarea genelor în terapia genică ex vivo se face în culturile celulare exterioare corpului pacientului, iar celulele corectate sunt reintroduse pacientului, în timp ce genele terapiei genice in vivo sunt introduse direct în țesuturile țintă interioare fără a izola celulele. Succesul ambelor procese depinde de inserția și transformarea stabilă a genelor terapeutice în celulele pacientului.
